尼拉帕尼(niraparib)是一种高度选择性的聚（二磷酸腺苷 [ADP]-核糖）聚合酶 (PARP) 1/2 抑制剂，4种核蛋白可检测 DNA 损伤并促进其修复。临床研究评估了 PARP 抑制剂在复发性卵巢癌患者中的作用，包括生殖系BRCA突变、铂敏感疾病或两者兼有的患者。尼拉帕尼的抗肿瘤活性最初是在 1 期剂量递增研究中观察到的，该研究表明，每天 300 毫克的最大剂量在卵巢癌患者中产生了客观的临床反应，并且与低频率的高级毒性作用。
在这项随机、双盲、3 期试验中，患者根据是否存在种系BRCA突变（gBRCA队列和非 gBRCA队列）和非 gBRCA突变的类型进行分类，并被随机分配以 2:1 的比例接受尼拉帕尼（300 毫克）或安慰剂，每天一次。主要终点是无进展生存期。符合条件的患者年龄至少为 18 岁，并且组织学诊断为卵巢癌、输卵管癌或主要具有高级别浆液性组织学特征的原发性腹膜癌。所有患者都表现出对铂类治疗的敏感性，并接受了至少两种此类方案。对于研究入组前的倒数第二次铂类化疗，患者在此治疗后必须患有铂类敏感疾病，其定义为在完成最后一轮铂类治疗后超过 6 个月有完全或部分反应和疾病进展.所有患者均提供了书面知情同意书。
在 553 名入组患者中，203 名在 gBRCA队列中（138 名分配到 尼拉帕尼，65 名分配到安慰剂组），350 名患者在 non-gBRCA队列中（234 名分配到 尼拉帕尼和 116 名安慰剂组）。尼拉帕尼组患者的中位无进展生存期明显长于安慰剂组，包括 gBRCA队列中的 21.0 个月和 5.5 个月（风险比，0.27；95% 置信区间 [CI]，0.17至 0.41），而在非 gBRCA队列中，患有同源重组缺陷 (HRD) 的肿瘤患者为 12.9 个月和 3.8 个月（风险比，0.38；95% CI，0.24 至 0.59）和 9.3 个月 vs. . 3.9 个月在整体非 gBRCA队列（风险比，0.45；95% CI，0.34 至 0.61；所有三项比较的 P<0.001）
尼拉帕尼组报告的最常见的 3 级或 4 级不良事件是血小板减少症（33.8%）、贫血（25.3%）和中性粒细胞减少症（19.6%），这些都通过剂量调整来控制。在对铂类敏感的复发性卵巢癌患者中，接受尼拉帕尼的患者中位无进展生存期显着长于接受安慰剂的患者，无论是否存在 gBRCA突变或 HRD 状态，骨髓中度毒性。更多关于药物购买详情可咨询下方微信。
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