卡博替尼（Cabozantinib）是一种VEGF受体1, 2和3, MET和AXL的多靶点激酶抑制剂。在多种癌种都有临床应用价值。此次在经治肝癌的后线治疗的III期研究中也获得了明确的阳性结果，该研究结果也最终发表在新英格兰杂志上。这个试验的意义是非常重大的，它为索拉菲尼治疗后进展和至少一次系统治疗失败的晚期进展肝细胞癌病人带来新的治疗用药希望。
试验共纳入了507位晚期肝癌患者，所有患者都曾接受过索拉非尼治疗，并且在至少一次肝细胞癌全身治疗后发生疾病进展。随机分组至卡博替尼（N=470,60mg/d）和安慰剂组(N=237)。治疗直至病情进展。纳入患者类型多样，包含HBV、HCV、及酒精性肝炎导致的肝癌患者。全球多中心人群均包含在内。
最终结果显示，卡博替尼治疗组中位生存期为10.2个月（95％CI，9.1-12.0），而安慰剂组只有8.0个月（95％CI，6.8-9.4）。卡博替尼能能显著延长晚期进展肝细胞癌病人的总生存期（HR=0.76 (95% CI, 0.63-0.92)，P=0.005），具有明确统计学差异。卡博替尼治疗组有效率为4%，安慰剂组＜1%。疾病控制率上卡博替尼组为64%，安慰剂组只有33%。平心而论，肝癌的药物有效率都不是很高，所幸DCR率还蛮优秀的。卡博替尼组的不良AE发生率确实要高，为68%，主要为手足综合征和高血压。而对照组3级以上不良AE只有37%。不过常见不良反应临床控制管理比较熟练，也可耐受。
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