CAR-T正在改变着多种恶性血液肿瘤的治疗方法，我们期待中国的临床研究工作者发出更多、更强的声音，在推动CAR-T临床转化的道路上形成合力、共同面对挑战。研究CAR-T细胞在体内的增殖、分布和存续时间，可考虑采用疾病模型动物来开展研究。安全性中需关注CAR-T细胞免疫反应、初始细胞剂量和毒性反应等，研究设计应支持临床试验的剂量选择和给药途径等应用方案。基于免疫反应的种属特异性及CAR-T产品的作用机制，选择合适的动物模型。疾病模型动物也可能适用于CAR-T产品的安全性评价。我们鼓励申请人探索CAR-T产品安全性评价的最佳动物模型。
CAR-T产品的毒性研究除包括常规的毒理学终点外，需依据产品的作用特点，设置相关的观察指标，如神经毒性、免疫毒性、靶向与脱靶毒性等。依据CAR-T细胞的作用特点、在体内存续时间等设计合理的观察周期。插入性突变风险，如体外细胞永生化增殖、体内研究中异常/异位增生性病变（如增生、肿瘤）的观察。长期毒性和致瘤性研究、病毒载体插入人基因组的插入位点分析等可在临床试验期间完成。
详情请访问 CAR-T https://cart.kangantu.com
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）