将selpercatinib塞尔帕替尼作为一线治疗与医生选择的或vandetanib（对照组）进行比较。符合条件的患者在入组前14个月内有进行性疾病记录。方案指定的中期疗效分析的主要终点是无进展生存率，通过盲法独立中央审查进行评估。在疾病进展后，对照组的患者可以交叉使用selpercatinib塞尔帕替尼。通过盲法独立中心评审评估的无治疗失败生存率是一个次要的、α控制的终点，只有在无进展生存率显著的情况下才能进行测试。其他次要终点包括总体反应和安全性。
共有291名患者接受了随机分组。在中位随访12个月时，selpercatinib塞尔帕替尼组未达到盲法独立中心评审评估的中位无进展生存期，对照组为16.8个月（95%置信区间[CI]，12.2至25.1）（疾病进展或死亡的危险比为0.28；95%CI为0.16至0.48；P<0.001）。selpercatini组12个月无进展生存率为86.8%（95%CI，79.8至91.6）对照组为65.7%（95%CI为51.9～76.4）。
selpercatinib塞尔帕替尼组未达到盲法独立中心审查评估的中位无治疗失败生存期，对照组为13.9个月（疾病进展、因治疗相关不良事件而停药或死亡的风险比为0.25；95%可信区间为0.15至0.42；P<0.001）。12个月无治疗失败存活率为86.2%（95%可信区间，79.1至91.0）selpercatinib塞尔帕替尼组为62.1%（95%CI为48.9-72.8）。selpercatinib塞尔帕替尼组的总有效率为69.4%（95%可信区间，62.4至75.8），对照组为38.8%（95%置信区间，29.1至49.2）。与对照组的77.3%相比，selpercatinib塞尔帕替尼组38.9%的患者因不良事件导致剂量减少，4.7%和26.8%的患者因治疗中断。Selpercatinib治疗可获得更高的无进展生存率和无治疗失败生存率。详情请扫码咨询：
