Selpercatinib（Retevmo）被FDA批准用于治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成年患者，这些患者在先前的全身治疗中或之后进展或没有令人满意的替代治疗选择。该批准基于1/2期LIBRETTO-001试验（NCT03157128）的数据，该试验招募了41名非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌以外的RET融合阳性肿瘤患者。
在LIBRETTO-001中，通过利用二代测序在97.6%的患者中检测到RET融合，其中2.4%使用FISH鉴定。在全来者患者群体中，Selpercatinib的总缓解率（ORR）为44%（95%CI，28%-60%），4.9%的患者达到完全缓解，39%的患者达到部分缓解。
Selpercatinib（Retevmo）的中位缓解持续时间（DOR）为24.5个月（95%CI，9.2-不可评估）。此外，67%的患者经历了持续至少6个月的反应。Selpercatinib（Retevmo）对各种肿瘤类型产生反应，包括胰腺腺癌，结直肠癌（CRC），唾液，未知原发性，乳腺癌，软组织肉瘤，支气管类癌，卵巢，小肠和胆管癌。
在11例胰腺腺癌患者中，司培替尼的ORR为55%（95%CI，23%-83%），DOR为2.5个月至38.3+个月。在10例结直肠癌患者中，司培替尼的ORR为20%（95%CI，2.5%-56%），DOR范围为5.6个月至13.3个月。唾液癌患者的ORR为50%（95%CI，7%-93%）（n = 4），DOR范围为5.7个月至28.8+个月。在3例原发灶不明的患者中，司培替尼的ORR为33%（95%CI，0.8%-91%），DOR为9.2个月。
在整个疗效患者群体中，中位年龄为50岁（范围，21-85），54%为女性，68%的患者为白人，24%为亚洲人，7%为西班牙裔或拉丁裔，4.9%为黑人。ECOG性能状态发现，95%的状态为0或1，5%的状态为2。此外，95%的入组患者有转移性疾病，90%的患者既往接受过全身治疗，中位数为2条既往线（范围，0-9）。此外，32%的患者先前给予3线或更多治疗。Selpercatinib（Retevmo）详情请扫码咨询：
