塞尔帕替尼Retevmo是在一个高度有效的选择性抑制剂RET。RET融合阳性的非小细胞肺癌患者至少接受过铂类化疗。在主要试验中，通过独立评估，共有105例患者表现出ORR。ORR为64%，中位反应持续时间(DOR)为18个月。中位无进展生存期(PFS)为17个月，中位随访为14个月。研究者对先前人群的评估是相似的，ORR为70%，中位DOR为20个月，中位随访为15个月。中位PFS为18个月，中位随访16个月。在未接受过治疗的患者中，ORR为85%，在12个月时未达到95%置信区间的中值DOR，而对7个月的中值随访无法估计。
再次，多中心全球LIBRETTO-001试验的第1期剂量递增部分于2017年5月开始，并于2018年5月每天两次推荐第2期队列的第一例患者接受160mg的推荐第2期剂量。截至2019年6月，已有531名患者入组并接受治疗，其中包括253名RET融合阳性NSCLC患者的数据集。在这253例RET融合阳性患者中，研究人员将80例患者判断为基线处有脑转移，而其中22例患者被盲的独立放射学委员会认为可以测量。
在试验期间，从第3周期到第13周期，每8周通过RECIST1.1评估中枢神经系统(CNS)反应，此后每12周进行一次。该分析的主要终点是由盲人独立审查委员会评估的颅内ORR。通过所有患者的独立检查，第二个终点是颅内DOR。如果患者要获得临床收益，也可以进行超出进展的治疗。
与之前的分析一致，最常见的RET融合搭档是K5B，并且大多数患者以前接受过全身治疗。22名患者中有8名甚至接受过先前的放射治疗以治疗脑转移。就塞尔帕替尼Retevmo的颅内ORR率而言，我们发现22例可测量的脑转移患者中有82%或18例中枢神经系统疾病对治疗有反应。这包括23%的患者(22名患者中的5名)，每位RECIST的反应完全。先前接受过CNS放射治疗的患者对塞尔帕替尼Retevmo的反应程度相同，其中包括在开始使用塞尔帕替尼Retevmo的2个月内完成放射治疗的8例患者中的6例。详情请扫码咨询：
