一项前瞻性、单中心、真实世界研究，评价临床病理特征在预测索拉非尼（Sorafenib）治疗进展性RR-DTC患者疗效和预后中的意义，以期进一步优化该药适应症并改善临床实践结果。该研究纳入了共72例接受索拉非尼治疗的进展性RR-DTC患者。患者的纳入标准为：存在至少一处可评价病灶，不适合手术或以根治为目的的放疗，足够的骨髓、肝脏及肾功能储备。起始剂量为200mg bid的索拉非尼。出现毒副反应者依据CTCAE 3.0评判，并进行相应的对症、减量或终止治疗措施；患者出现进展或要求终止时予以停药。
纳入的患者启动索拉非尼治疗后每8-12周进行一次影像学评价，疗效评价标准为RECIST 1.1；每4-8周随访症状、血清学指标等。结果：单纯肺转移性RR-DTC可能是索拉非尼治疗的最佳适应证。此类患者的中位PFS可达 39.9月。早期反应对疗效乃至生存获益具有重要提示。索拉非尼治疗后HFS的出现和生化反应有效/稳定是预示较好治疗反应的临床特征。Tg治疗后下降或上升不超过25%，患者预后较好；反之，TKIs启动后Tg上升超过25%则提示患者预后极差（中位OS 3.9月）。
骨转移患者接受单纯的TKIs治疗疗效欠佳。本研究揭示骨转移为RR-DTC患者预后不良的独立预测因子（mPFS为6.67月，mOS 为10.27月）。既往研究也表明，增加TKIs剂量并不能提升骨转移性RR-DTC的治疗疗效（800 mg bid, 400 mg bid）。我们认为骨转移性RR-DTC不宜单纯接受索拉非尼治疗，应积极尝试多种治疗模式。微信扫描下方二维码了解更多：
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