罕见病，目前全球有近7000种，只有不到5%有治疗药物。而且我国罕见病用药上市情况与发达国家和地区相比尚有差距，罕见病的诊治面临巨大挑战。肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤。
临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高，侵袭性强。手术完全切除是目前首选治疗方法，但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，治疗选择非常有限。
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