索拉非尼（索拉菲尼）是肝癌的一线靶向治疗药物，而患者对索拉非尼治疗疗效差异显著，如何筛选索拉非尼用药敏感人群，是提高肝癌患者治疗有效率的重要手段，针对这一临床问题，研究团队通过对肝癌样本的测序及生物信息学分析，筛选并聚焦于一种小的非编码RNA分子miR-552，进而通过经典的分子生物学实验探究该miRNA分子对肝肿瘤起始细胞扩增和自我更新中的作用及其对索拉非尼敏感性的预警作用。
研究团队首次发现miR-552分子促进了肝肿瘤起始细胞的扩增和自我更新，并进一步介导了肝癌的恶性及治疗耐药，可能成为肝细胞癌患者潜在治疗靶标及索拉非尼治疗敏感性的预警标志物。
通过一系列实验探索及临床验证，该研究初步阐明了miR-552/PTEN/AKT通路在肝癌起始细胞自我更新和扩增中的生物学作用，并进一步证明其在肝癌细胞索拉非尼耐药和干性维持中的重要作用，研究结果可望为肝癌提供新的潜在治疗靶标和索拉非尼用药敏感性的预警标志物，具有重要的临床转化价值。
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