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艾曲波帕/REVOLADE在SAA研究中耐受性很好

时间:2020-01-15 11:07 来源:康安途 作者:康安途海外就医

  再生障碍性贫血(AA)是全血细胞减少和骨髓造血功能衰竭,重型患者起病急、病情进展迅速,如不能得到及时有效治疗,患者常死于严重的出血或感染。从临床和实验室研究的证据表明,骨髓造血干细胞损伤,特别是造血干细胞和祖细胞(HSPC)作为主要机制造成AA相关的血细胞减少。急剧减少的HSPC池可以解释一些患者尽管重复使用IST,仍然全血细胞持续减少。因此,对那些看来治疗选择有限的患者,利用药物刺激HSPC的自我重生和增殖可能是一个合理的方法。艾曲波帕(REVOLADE)是什么?

艾曲波帕

  TPO受体激动剂在AA中的应用,促血小板生成素(TPO)是重要的内源性血小板生成调节因子,它可以促进血小板释放,增加血小板数量。艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物,美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中,除了增加血小板外,还具有其他多效性作用,比如,可以刺激HSPC增殖,恢复造血功能。

  在研究中发现大多数有效患者有1系的造血改善,但也可见到多系起效的患者。基线是网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。对大多数有效的患者,持续应用艾曲波帕进一步提高外周血细胞计数。尽管与治疗免疫性血小板减少性紫癜时相比剂量更高,艾曲波帕REVOLADE在的SAA研究中耐受性很好。除了罕见的可逆的转氨酶升高,没有出现剂量限制性毒性。

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(责任编辑:康安途海外就医)

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