维奈托克（Venetoclax）作为可口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，成为血液系统肿瘤治疗领域的研究热点。那么Venetoclax治疗多发性骨髓瘤（MM）有哪些进展呢？研究者Jonathan L. Kaufman等报告了一项1/2期开放标签临床研究，证实了Venetoclax联合地塞米松方案有望改善伴t(11;14)复发/难治MM患者的临床结局。
给药方案：21天为一个周期，第1、8和15天应用Ven 800 mg/天，口服地塞米松 40 mg/日（≥75岁20 mg/日）。第一阶段入组患者20 例，入组标准：曾应用蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMID）治疗，伴有ECOG评分≤1，伴t(11;14)。结果显示：13（65%）达ORR，6（30%）达≥VGPR。7例（35%）达部分反应（PR），4例（20%）达SD。首次反应的中位时间为1.4个月，DOR为13.1个月。中位PFS和TTP均为12.4个月。最常见的不良反应是失眠（45%）、低磷血症（40%）、高血糖（35%）、腹泻（35%）和血小板减少（30%）第二阶段入组患者31例。
入组标准：ECOG评分≤2，自上次给药后60天或60天内病情进展，并已接受至少两行PI、IMID、daratumumab和糖皮质激素治疗，伴t(11;14)者。在意向治疗人群中，TTR中位数为0.7个月，14例（45%）达ORR，8（26%）达≥VGPR。6例（13%）达PR，8例（26%）达SD。数据分析时尚未达到中位EFS、DOR和OS。最常见的与维奈托克治疗相关不良反应为腹泻（32%）、恶心（26%）和淋巴细胞减少（32%）。
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