由Skaggs药学院和药学院的研究人员领导的一个多机构小组报告说，格列卫二代尼罗替尼比现有的治疗致命性小儿脑肿瘤的方法能够更有效地阻止小鼠模型中的髓母细胞瘤。在这项研究中，团队演示了如何使用单一药物在这种情况下，尼罗替尼，专门针对的肿瘤细胞具有细胞通信系统的异常活化，称为Hedgehog通路，通过两个不同的机制，使其比联合用药更有效，毒性更小。
发现尼罗替尼以前未知的活性，可以利用它来治疗大部分成年儿童脑癌的髓母细胞瘤。尽管需要更多的研究，但这种药物可能会用于细胞信号通路过度活跃的几种癌症类型。几种类型的基底细胞癌，髓样白血病，横纹肌肉瘤，胰腺腺癌，胶质母细胞瘤和三分之一的成神经细胞母细胞瘤的刺猬信号通路受到损害，刺猬信号通路是调节胚胎发育和成人组织再生的关键细胞系统。这种损伤的结果是，癌细胞过度产生称为平滑化的细胞表面受体。这种异常的恶性肿瘤占所有癌症死亡的四分之一。有一部分患有这种髓样母细胞瘤的患者对目前仅针对平滑肌的疗法有良好的反应。知道通路的失调对维持癌症干细胞很重要，并且在几种癌症中都起着至关重要的作用，这是找到一种能抑制这种通路的药物，以及其他一些重要的抗癌活性。
在这项研究中，Abagyan及其团队发现了带有人类髓母细胞瘤肿瘤的小鼠，肿瘤生长减少且未发生耐药性。尼罗替尼同时抑制平滑化和几种对肿瘤生长至关重要的蛋白激酶。尼罗替尼已经是美国FDA批准的具有安全性的慢性粒细胞白血病疗法，使其成为单独或与手术，放射疗法和化学疗法相结合的良好治疗候选者。
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