对初始免疫抑制剂治疗（IST）反应不佳的SAA患者使用艾曲波帕（艾曲博帕）的血液学反应率约为40%-50%。考虑到血液学的恢复能够更快、更明显，150mg/d的起始剂量持续6个月似乎是最佳的，这使得大多数有反应者都能成功地停用艾曲波帕。到目前为止，在SAA中，15%-20%的病例中见到的细胞遗传学异常与未使用艾曲波帕的IST方案相一致。不过，对艾曲波帕治疗的患者进行更长时间的随访，对于明确其危险性具有重要意义。
艾曲波帕的服用是初始剂量为50mg，每天一次，服用两周，以两周为周期加量至最大剂量每天150mg。主要终点是血液反应，12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止治疗。通过服用艾曲波帕12周之后，40%的患者血小板、红细胞、白细胞发生了血液反应。在延伸治疗阶段，8名患者产生多向反应。在平均8.1个月的随访期间，其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种反应。
最常见的不良反应是：恶心（33%），疲倦（28%），咳嗽（23%），腹泻（21%）和头痛（21%）。研究中，患者通过骨髓穿刺来评估染色体异常，有8名患者出现了染色体异常，其中5名患者染色体7发生复杂变异。如果发现新的染色体异常，应当考虑停止服用艾曲波帕。总之，艾曲波帕的上市，对于患有非常罕见又严重的血液疾病，而经当前治疗方案失败的患者具有重大的治疗意义。
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