包括急性髓系白血病（AML）在内的多种血液恶性肿瘤的共同机制是BCL-2蛋白过度表达。维奈托克（Venetoclax）是一种BCL-2抑制剂。其在慢性淋巴细胞性白血病中被发现具有显著的活性，而最初被FDA批准用于携带有17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞性白血病的单药治疗。
最近，因维奈托克联合低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物在老年AML的治疗中取得了令人振奋的结果，于2018年11月获批治疗不耐受化疗的初发老年AML。最新临床数据显示，在初发老年白血病中，维奈托克联合低剂量阿糖胞苷的CR/CRI率为62%，而Venetoclax联合HMA的CR/CRI率更高达73%。
维奈托克联合HMA治疗复发/难治性白血病（R/R-AML）的疗效也相当不错，目前公布数据主要来自2项回顾性分析：来自美国CITYOFHOPE的数据显示，35例R/R-AML患者，其中33例维奈托克＋地西他滨，2例维奈托克＋阿扎胞苷，结果显示总有效率为64%，17例（48.6%）患者达CR/CRI。目前正在进行一项比较维奈托克＋阿扎胞苷和维奈托克＋安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验（NCT02993523），期待有令人鼓舞的临床结果。
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