急性白血病是指造血干细胞恶性克隆性疾病，急性白血病发病时骨髓中异常的原始细胞及幼稚细胞（白血病细胞）大量增殖，蓄积于骨髓并抑制正常造血，广泛浸润肝、脾、淋巴结等髓外脏器，表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。急性白血病通常分为急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）和急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）两大类。
我国急性髓性白血病（AML）的发病率约为1.62/10万，是最常见的成人急性白血病类型，如果不及时进行治疗会快速恶化，欣喜的是，经过医学科技的不断发展，已有不少患者通过治疗，病情缓解以至长期存活，甚至获得治愈。就在最近的一年多的时间里，成人急性髓细胞白血病（AML）的治疗经历了一场颠覆性的革命：美国食品和药物管理局（FDA）批准了9款针对AML的新靶向疗法，而在此之前的12年里，没有批准任何用于该疾病的靶向治疗。
虽然这些药目前仅限于特定的亚组患者（基于患者的年龄、患者体内的癌症的遗传特征和其他因素），但科学家们还在进行临床试验，以确定这些药物是否对其他AML的患者也安全有效。新药的获批，把成人急性髓细胞白血病（AML）的治疗推向了一个前所未有的新阶段！同时也代表了科学家们对该疾病研究多年的临床硕果！
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