米托坦（Mitotane）是唯一正式批准用于治疗晚期和不能手术的肾上腺皮质癌（ACC）患者的药物。该试剂是一种具有肾上腺毒性的二氯二苯基三氯乙烷（DDT）衍生物，其作用方式尚不完全清楚。用米托坦或其他化合物进行新辅助治疗尚不是ACC治疗路径的一部分。相比之下，大多数专家推荐使用米托坦的辅助治疗，无论ACC风险如何。
根治性切除的ACC患者中，米托坦治疗后显示出长期无复发生存，但该建议基于回顾性数据。目前正在进行的一项随机III期试验中（ADIUVO，辅助性米托坦治疗的有效性），用风险分层方法，评估辅助性米托坦在低风险ACC中是否优于单独观察。在本文中，低风险ACC定义为I-III期疾病，Ki-67指数<10％，R0切除。在姑息治疗中，在肿瘤负荷低和/或肿瘤生长动力学缓慢的患者中也可考虑使用米托坦单药治疗。
否则，铂类化疗与米托坦一起被推荐作为姑息治疗的一线治疗。该推荐基于来自FIRM-ACT试验的数据，该试验表明，与链脲佐菌素加米托坦（153例患者中有14例有效，反应率为9.2％）相比，依托泊苷、多柔比星和顺铂加米托坦（EDP-M）组具有卓越的疗效（151例患者中有35例有效，23.2％反应率）。在该试验中，5年后，EDP-M组中15-20％的患者和链脲佐菌素加米托坦组中5-10％的患者仍然存活。
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