胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道中最常见的间充质肿瘤。cKIT激酶过度表达和功能获得性突变是GIST的关键发病机制。几种可抑制KIT基因的靶向药物，广泛用于GIST患者的临床治疗，包括伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼。但KIT基因二次突变，使患者最终耐药。最近，中国研究学者Liu Feiyang等人使用GIST的CDX小鼠模型和患者来源的原代细胞（PDCs），评估阿西替尼（Axitinib）针对GIST中不同cKIT突变体的活性。发现阿西替尼可抑制伊马替尼耐药的cKIT T670I和V654A突变。
使用不同的cKIT突变型细胞系，通过体外克隆形成试验，验证阿西替尼对这些GIST癌细胞系的抗增殖作用。随后，研究者探索了阿西替尼对GIST细胞周期进程和细胞凋亡的影响。通过流式细胞术和免疫印迹分析发现Axitinib诱导GISTs细胞系中的细胞周期停滞，促进细胞凋亡。这与GIST细胞系中观察到的生长抑制效果一致。最后，研究者使用前述cKIT突变GIST的CDX小鼠模型，来验证阿西替尼的体内抗肿瘤效果。肿瘤生长监测结果表明，阿西替尼具有很好的体内抗肿瘤活性。
此外，研究者使用GIST患者来源的原代细胞（GIST PDCs），包括cKIT野生型、V559D突变型以及K642E突变型，进行体外细胞活性检测，进一步验证了阿西替尼的抗肿瘤活性。总体来说，该研究使用GIST的CDX小鼠模型以及患者来源的原代细胞（PDCs），发现阿西替尼可克服多种伊马替尼耐药cKIT突变，包括看家突变T670I。为后续阿西替尼在GIST患者中的临床推广提供了理论依据。
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