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临床有没比鲁索替尼疗效更好的骨髓纤维化药物?

时间:2019-09-10 14:17 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  近日,美国FDA加速批准Celgene的Inrebic (fedratinib)用于治疗成年骨髓纤维化(MF)。Fedratinib是一款JAK2的高度选择性抑制剂,曾获得美国FDA授予的优先审评、孤儿药认定资格。此前,仅有一种FDA批准的药物可以治疗骨髓纤维化——JAK1/JAK2抑制剂鲁索替尼

鲁索替尼

  骨髓纤维化是一种慢性疾病,在骨髓中形成瘢痕组织,血细胞的产生从骨髓转移到脾脏和肝脏,引起器官肿大。可引起极度疲劳、气短、肋下疼痛、发热、盗汗、瘙痒和骨痛等。当骨髓纤维化自行发生时,称为原发性骨髓纤维化。当红细胞生成过多(真性红细胞增多症)或血小板生成过多(原发性血小板增多症)演变为骨髓纤维化时,即发生继发性骨髓纤维化。

  fedratinib是一种口服激酶抑制剂,具有抗JAK2和FLT3的活性。作为一款高选择性JAK2抑制剂,与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比,对JAK2具有更高的抑制作用。临床试验表明,在96名骨髓纤维化患者接受每日剂量为400毫克的fedratinib治疗的患者中,有35名患者出现了显著治疗效应:在第6周期(第24周)结束时,通过磁共振成像或计算机断层扫描以及四周后的随访扫描测量,脾脏体积比基线减少了大于或等于35%。

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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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