骨髓增生异常综合症（MDS）患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。应根据 MDS 患者的预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析，选择治疗方案。MDS 可按预后积分系统分为两组：较低危组和中危组和较高危组。较低危组 MDS 的治疗目标是改善造血、提高生活质量，较高危组MDS 治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。
常用的免疫调节药物包括沙利度胺和雷利度胺等。部分患者接受沙利度胺治疗后可改善红系造血，减轻或脱离输血依赖，然而患者常难以耐受长期应用后出现的神经毒性等不良反应。对于伴有 del（5q）±1 种其他异常（除 -7/7q- 外）的较低危组 MDS 患者，如存在输血依赖性贫血，可应用雷利度胺治疗，部分患者可减轻或脱离输血依赖，并获得细胞遗传学缓解，延长生存。
对于不伴有 del（5q）的较低危组 MDS 患者，如存在输血依赖性贫血、且对细胞因子治疗效果不佳或不适合采用细胞因子治疗，也可以选择雷利度胺治疗。雷利度胺的常用剂量 10 mg/d×21 d ，每 28 d 为 1 个疗程。伴有del（5q）的 MDS 患者，如出现下列情况不建议应用雷利度胺：① 骨髓原始细胞比例 > 5%；② 复杂染色体核型；③ IPSS- 中危 -2 或高危组；④ TP53 基因突变。
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