2017年4月，米哚妥林（Rydapt）被美国FDA批准联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）和成人侵袭性系统性肥大细胞增多症。那么米哚妥林的治疗效果怎么样呢？1）急性髓系白血病（AML）。对717例新诊断的FLT3突变的AML患者进行研究。结果表明，两组患者（米哚妥林+化疗 VS 安慰剂+化疗）的中位EFS为8.2个月 VS 3个月。
2）系统性肥大细胞增生症（SM）。一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在ASM、SM- AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。试验结果表明，所有患者的CR+ICR为21%，CR+ICR的中位持续时间为NR（not reached未达到），达到CR+ICR的中位时间为0.5个月。在任何亚型中均未达到中位DOR。在所有应答者中，DOR的中位随访时间为35.0个月。
警告注意事项：米哚妥林治疗期间应警惕胚胎毒性和肺毒性。根据米哚妥林的作用机制和动物繁殖研究的结果，孕妇使用米哚妥林时可能会造成胎儿伤害。使用米哚妥林作为单一药物治疗或化疗的患者中已出现间质性肺疾病和肺炎的病例。所以孕妇不建议使用，其它患者在吃米哚妥林期间注意监测病人的肺部症状。
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