近日，一项研究表明，达巴芬尼和曲美替尼可有效治疗局部晚期或转移性braf v600突变型未分化甲状腺癌。该研究旨在探索达巴芬尼（BRAF抑制剂）和曲美替尼（MEK抑制剂）联合治疗BRAF V600E突变的未分化甲状腺癌的疗效和安全性，这是一种罕见的、侵袭性的、高致死性的恶性肿瘤，患者预后差，无临床疗效的系统治疗。在第二阶段的开放标签试验中，患有预先定义的BRAF V600E突变恶性肿瘤的患者每天接受达巴芬尼150 mg两次，曲美替尼2 mg一次，直至出现不可接受的毒性、疾病进展或死亡。主要终点是研究者评估的总体反应率。次要终点包括反应持续时间、无进展生存率、总生存率和安全性。
研究结果显示：16例BRaf V600E突变的未分化甲状腺癌患者被评估（中位随访，47周；范围，4-120周）。所有患者都曾接受过放射治疗和/或手术，其中6名患者曾接受过系统治疗。经证实的总有效率为69%（11/16；95%可信区间，41%至89%），有7个持续反应。由于缺乏数据，反应持续时间中位数、无进展生存率和总生存率均为达到12个月的估计值，分别为90%、79%和80%。安全人群由100名患者组成，他们接受了7种罕见的肿瘤组织学检查。常见不良事件有疲劳（38%）、发热（37%）和恶心（35%）。未检测到新的安全信号。
研究结论表明：达巴芬尼联合曲美替尼是第一种证明在BRAF V600E突变的未分化甲状腺癌中具有强大临床活性的治疗方案，并且耐受性良好。这些发现为这种孤儿病的治疗提供了有意义的进展。综上所述，达巴芬尼联合曲美替尼是一种非常有希望的新的联合靶向治疗BRaf V600E突变的ATC患者，显示出较高的总体应答率，延长应答持续时间，延长生存期和可控制的毒性。这是第一个证明BRAF V600E突变的ATC具有强大临床活性的方案。这些数据表明，肿瘤突变筛查应进行的ATC患者，因为它有潜力转化这些患者的结果。
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