今年4月，基于一项二期临床数据，美国FDA批准厄达替尼用于FGFR突变的晚期膀胱癌。这个临床试验一共招募了87名患者，其中1/4接受过PD-1/PD-L1抗体等药物，使用厄达替尼治疗的总体有效率为32.2%。
副作用方面：3-4级不良反应主要是手指甲脱落、口腔炎、手足综合征以及甲沟炎等。对于厄达替尼，另一项纳入187名晚期实体瘤的一期临床试验，也值得关注：26名膀胱癌患者，有效率为46.2%；疗效维持的中位时间是5.6个月；11名胆管癌患者，有效率为27.3%，疗效维持的中位时间是11.4个月。副作用方面：绝大多数都是1-2级轻微的，常见的表现形式是：口干、高磷血症、呼吸困难等。
FGFR基因家族，一共有四位兄弟，包括FGFR1/2/3/4，常见的突变类型包括基因扩增/融合/缺失突变。目前，国内外顶尖药企，正在研发多种FGFR靶向药，包括Erdafitinib（厄达替尼）、BGJ398、AZD4547和BLU-554等第一代药物，其中Erdafitinib已经获批上市。
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