近年来随着蛋白酶体抑制剂硼替佐米（万珂）等新药的应用 ，给华氏巨球蛋白血症（WM ）患者带来了新的希望 。研究表明核转录因子 NF-κB 是 WM 的潜在治疗靶点 ，硼替佐米可通过下调NF-κB 抑制肿瘤细胞增殖 、诱导细胞凋亡 、抑制血 管生成 ，从而发挥抗肿瘤的作用。WM是一种血液系统恶性增殖性疾病 。国外已有临床研究证实 ，单用硼替佐米或以硼替佐米为基础的联合治疗方案能有效地治疗 WM ， 并且美国国家综合癌症网（NCCN ）指南已将硼替佐米作为治疗 WM 的推荐药物。
一项加拿大的临床研究显示在 ２７ 例单用硼替佐米治疗的 WM 患者中 ，２１ 例的 IgM 水平下降大于 ２５％ ，且治疗起效非常迅速，其中 １８ 例患者的血红蛋白水平至少上升 １０ g ／L ，表明硼替佐米能有效地治疗 WM。但上述研究中发现单用硼替佐米治疗WM ，药物不良反应中外周神经病变的发病率较高 ，这是阻碍治疗继续的重要因素，影响了患者治疗的临床受益 。
因此以硼替佐米为基础联 合其他药物进行治疗的方案成为治疗 WM 的新热点 。近日，一项回顾性研究发现以硼替佐米为基础的治疗方案治疗 WM 患者安全有效，可获得较高的治疗反应率，为 WM 患者治疗方案的选择提供重要的依据。在影响WM患者的预后因素分析中，IPSSWM 分级为高危组及治疗反应差是影响患者无进展生存的危险因素。综上所述，以硼替佐米为基础的治疗方案治疗 WM 值得临床推广应用 。
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