在今年EHA会议上涌现出许多有关CAR-T疗法的报道，特别是看到中国学者也有相关的研究进行了口头报告，非常值得祝贺。在此次会议中，我也关注到一项关于CAR-T疗法在儿童和年青成人的急性淋巴细胞白血病的研究，在此给大家做一简要介绍。
众所周知，在2017年，诺华的CAR-T疗法获得美国FDA批准上市，便是基于ELIANA研究，主要针对复发/难治性25岁以下的儿童和年青成人用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病。摘要编号为S1618的这项研究便是结合ELIANA和ENSIGN研究，对其中的病例进行亚组分析，单独研究CAR-T疗法对具有高危细胞遗传学不良因素的患者的疗效。其中细胞遗传学不良因素主要是费城染色体阳性和费城染色体样急性淋巴细胞白血病，包括MLL基因重排、TP53缺失和/或突变、亚二倍体等细胞遗传学异常。在近140例患者中共有29例具有高危细胞遗传学不良因素的患者，在经过tisagenlecleucel治疗后，这些患者获得了非常好的缓解，其中有19例获得了完全缓解或是血象完全恢复的缓解，有18例微小残留病（MRD）阴性。
在不良反应方面，不论是下肢反应、血细胞减少、感染，还是神经毒性等方面都是可以耐受的。所以此项研究最后得出一个结论，便是对于使用诺华tisagenlecleucel治疗的复发/难治性急性淋巴细胞白血病的患者，尤其是伴有高危细胞遗传学不良因素的患者，能够取得非常好的疗效，并且在安全性上可以接受。
该项研究的主要意义便是为这些高危的复发/难治性的儿童及年青成人急性淋巴细胞白血病提供了一个新的治疗手段，使这部分患者从传统的化疗向更精准的治疗方向发展，是非常值得期待的治疗方案。目前，CAR-T疗法已在很多国家和地区中普遍应用，为高危急性淋巴细胞白血病患者带来了福音。
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