慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）不仅发生于成年人，在儿童群体中也有发生，发病率为十万分之五，该病特征为血小板计数低。约25%的儿科患者为慢性ITP，严重出血风险明显升高。艾曲博帕（Revolade）是治疗ITP的有效药物，近期，欧盟委员会（EC）已批准扩大了艾曲博帕的适用人群，用于对其他疗法（例如，糖皮质激素、免疫球蛋白或）难以治疗的ITP儿科患者（1岁及以上）的治疗。那么艾曲博帕治疗儿科ITP患者的疗效如何呢？
该项批准，是基于2个双盲、安慰剂对照研究，包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示，针对先前的慢性ITP疗法难治或治疗后复发的慢性ITP儿科患者，艾曲博帕能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数；同时，对于正在服用其他ITP药物的患者，艾曲博帕还能够减少或停止这些ITP药物（主要是糖皮质激素）的使用。在美国监管方面，FDA于2015年8月批准艾曲博帕用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的ITP儿科患者（1岁及以上）的治疗。
艾曲博帕是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。目前，艾曲博帕已获全球100多个国家批准，用于慢性免疫性（特发性）ITP患者血小板减少症的治疗，同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2015年8月，欧盟进一步批准艾曲博帕用于对先前的免疫抑制疗法（IST）难治或过度预治疗并且不适合造血干细胞移植的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
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