过去的20年里，多发性骨髓瘤（MM）的预后明显改善，中位生存期由2～3年延长至8～10年，原因主要包括对疾病更加深刻的认识、新药对疗效的改善、高剂量治疗、自体干细胞移植（ASCT）和及时有效地治疗并发症等方面。ASCT是MM治疗史上的一次飞跃，年轻患者的生存期因其显著改善。然而，ASCT也是很具争议的治疗手段。那MM现代治疗模式中，ASCT 是否仍然重要？既往研究表明， ASCT可提高MM治疗反应深度和反应率，并可转化为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的获益。
随着MM治疗方式的发展，人们开始质疑：与现代治疗手段相比，ASCT是否仍有上述获益？研究再次证明，在现代治疗条件下，ASCT治疗仍有更多获益，其疗效不容置疑。经过1次ASCT治疗，疾病控制率几近100%，近1/3患者获得完全缓解，预估中位PFS为18个月至2年。ASCT的安全性也有很大改善，治疗相关死亡率＜1%，移植后的毒性也易于管理。此外，ASCT的其他方面也有了很大改进，包括外周血干细胞的使用、门诊移植等。鉴于此，MM作为一种仍无法治愈的疾病，放弃ASCT这种治疗手段并不明智。
如何选择ASCT治疗时机？早期ASCT还是延迟ASCT？尽管ASCT的治疗作用明确，但鉴于目前有大量可选治疗方案，ASCT最佳时机仍存在较大争议。早期研究显示，ASCT对复发和新诊断的多发性骨髓瘤均有效。一项随机研究比较了MM早期ASCT是否优于疾病复发时的延迟ASCT，评估了这两种治疗模式的治疗反应、生存以及患者报告的结果和生活质量。结果表明，早期移植与更好的PFS相关，但两种治疗模式的OS无差异。这一结果再次证实了ASCT的有效性。更重要的是，早期ASCT显著改善了无症状和治疗毒性的时间，这凸显出ASCT对疾病控制的持久性。
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