艾乐替尼凭借其良好的疗效，成功取代克唑替尼成为了携带ALK突变肺癌患者的新一代靶向药治疗首选，为目前最好的ALK抑制剂。不过由于该药相对较新，还缺乏在脑转移灶患者方面的治疗优势数据。艾乐替尼在克唑替尼耐药的环境中表现出强大的CNS活性。然而，在未治疗的有症状的较大CNS转移的患者中尚未确定艾乐替尼的CNS功效。为此，麻省总医院对收治的19例ALK突变脑转移初治患者进行了分析，这些患者的脑转移灶超过1cm，或存在脑转移导致的症状。此前患者未接受过靶向药治疗，研究以影像学检查评估患者的转移灶控制状况。
在这项回顾性研究中，如果患者患有晚期ALK阳性的NSCLC（大型（定义为≥1cm）或有症状的CNS转移）则符合条件进行艾乐替尼治疗。审查医疗记录和放射成像以确定治疗结果。根据修改的实体瘤反应评估标准RECIST 1.1评估CNS功效。在19名患者中，15名（79％）在基线时具有可测量的CNS疾病及可评估反应。这些患者的CNS客观缓解率（CORR）为73.3％（95％CI，44.9％至92.2％），CNS疾病控制率（CDCR）为100.0％（95％CI，78.2％至100.0％），中位CNS反应持续时间（CDOR）为19.3个月（95％CI，14.3个月无法评估）。
在18名具有可测量和不可测量的基线CNS疾病的可评估患者中，CORR为72.2％（95％CI，46.5％至90.3％），CDCR为100.0％（95％CI，81.5％至100.0％），CDOR中位数为17.1个月（95％CI，14.3个月不可评估）。具有可归因于CNS转移的症状的所有8名患者在开始使用艾乐替尼时具有临床改善。6名患者（32％）最终需要挽救脑部放疗。整体而言，这19例患者脑转移的客观缓解率为73.3%，局部疾病控制率达到100%，缓解持续时间为19.3个月，8例出现中枢神经系统症状的患者用药后也有明显好转。艾乐替尼对未治疗的患有ALK阳性NSCLC较大脑转移灶患者体现了良好疗效。
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