吡非尼酮（pirfenex）是一种口服生物可利用的小分子抗纤维化剂，在欧洲和美国已获许可的特发性肺纤维化中具有经证实的临床疗效。在一系列肺、肝、肾和心脏纤维化的临床前模型（包括高血压、糖尿病、压力超负荷和梗死模型）和人体体外研究中，吡非尼酮的作用已经被研究过了。
与其他器官的发现一致，吡非尼酮以剂量和时间依赖性的方式抑制心脏成纤维细胞合成和TGF-β1的分泌。通过这一机制，并直接，吡非尼酮抑制心脏成纤维细胞的增殖，降低其迁移能力，抑制肌成纤维细胞分化。由于抗纤维化作用，吡非尼酮与临床前模型中左心室胶原体积分数的绝对降低相关，高达6.5%，这与左心室功能（收缩和舒张变量）的改善和心律失常易感性的降低相关。重要的是，从机制的角度来看，吡非尼酮没有血流动力学效应。
在随机对照试验（RCT）和上市后监测中，吡非尼酮已证明对肺纤维化患者是安全且耐受性良好的。与安慰剂组相比，吡非尼酮组的胃肠道（恶心、消化不良、厌食）和皮肤（皮疹）相关不良事件更为常见，但一般较轻，无临床显著后果。在最大和最新的RCT中，胃肠道和皮肤副作用分别导致2.2%和2.9%的治疗中断，与安慰剂组的1.1%和0.4%相比。与安慰剂组相比，吡非尼酮组的肝转氨酶水平在临床上显著升高的频率更高（分别为2.9%和0.7%），但它们是可逆的，没有临床意义的后果。
详情请访问 肿瘤 https://www.kangantu.com/
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）