2018年12月18日，一项单臂多中心的临床II期试验表明，帕唑帕尼（pazopanib）可有效治疗晚期恶性和去分化的孤立纤维肿瘤。据研究人员所知，这是首次临床评估帕唑帕尼药物治疗恶性单发纤维肿瘤的疗效试验。综合帕唑帕尼在本临床研究中的可控毒性和药物疗效表明，该药物可能是一种系统性治疗晚期恶性孤立纤维肿瘤的药物选择，该研究为未来的进一步的临床试验提供了一个标准。孤立性纤维肿瘤是一种罕见的软组织肿瘤。临床前实验和回顾性研究表明，孤立性纤维肿瘤对化疗和抗血管生成药物的敏感性不同。因此，研究人员设计了一项试验来评估帕唑帕尼在恶性或去分化的孤立纤维肿瘤患者队列中的疗效。
在该单臂II期临床试验中，成年人患者(年龄≥18年)转移性或不可切除的恶性肉瘤组织学证实单独纤维肿瘤在任何位置，在前6个月有进展,性能状态ECOG处于 0 - 2(RECIST标准和Choi标准)。该临床实验在西班牙,意大利和法国的16个三甲医院进行。患者每日一次，口服800毫克帕唑帕尼，饭前至少1小时或饭后2小时，直到进展或耐受不良。本研究的主要终点是用Choi标准衡量治疗意愿人群子集(接受至少1个月治疗并接受至少一次放射学评估的患者)的总体反应。所有接受至少一剂帕唑帕尼的患者都被纳入安全性分析。
2014年6月26日至2016年11月24日，40例评估患者中，纳入36例(34例为恶性孤立纤维瘤，2例为去分化孤立纤维瘤)。中位随访27个月(IQR 16-31)。根据中心影像学检查，35例可评估患者中18例(51%)有部分反应，9例(26%)病情稳定，8例(23%)病情进展。在一项计划中的中期分析中，在发现早期和快速进展后，停止了对去分化孤立纤维肿瘤患者的进一步登记。根据Choi标准，35例患者中51% (95% CI 34-69)达到总体应答反应。35例患者中有10例(29%)死亡。未有副作用导致患者死亡的案例，但是患者治疗过程中最常见的3级或3级以上不良事件有高血压(11例[31%])、中性粒细胞减少症(4例[11%])、丙氨酸氨基转移酶浓度升高(4例[11%])和胆红素浓度升高(3例[8%])。
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