近日，美国医药巨头强生旗下Actelion公司公布了Opsumit（macitentan）治疗肺动脉高压（PAH）III期临床研究REPAIR的中期分析数据。结果显示，Opsumit治疗与右心室（RV）功能显著改善相关，包括RV重构逆转和肺血管阻力（PVR）降低。值得一提的是，该研究是在PAH患者中开展并采用MRI评估主要终点的首个多中心研究。
该研究中，Opsumit治疗与PAH患者RV功能的显著改善相关。Opsumit是一种双效内皮素受体拮抗剂（ERA），能够松弛肺动脉并降低血压，在美国和欧盟已被批准用于肺动脉高压（PAH，WHO分级1级）的治疗，以降低PAH疾病进展和住院风险。该药与同类其他药物一样都具有一个黑框警示，提示胚胎/胎儿毒性。
2018年9月，Opsumit首次在肺动脉高压治疗研究获得了成功。结果显示，经过12周治疗后，与安慰剂相比，Opsumit显著改善了肺血管阻力（PVR），达到了研究的主要终点。PoPH是肺动脉高压（PAH）的一个子集，与门静脉高压相关，通常由肝硬化所致。
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