中枢神经系统转移可见于大约5～15%的乳腺癌患者，其中包括软脑膜转移，其临床结局极差，尤其对于HER2阳性乳腺癌患者，目前主要治疗手段包括鞘内注射化疗和全脑放疗。2019年3月11日，《乳腺癌研究与治疗》在线发表的研究报告，比较了鞘内注射曲妥珠单抗、鞘内注射化疗、全脑放疗治疗乳腺癌软脑膜转移的临床结局。
该研究入组乳腺癌软脑膜转移患者56例，其中HER2阳性患者20例，分别接受鞘内注射曲妥珠单抗（18例，32%）、单药鞘内注射化疗（甲氨蝶呤14例或噻替哌1例，27%）、单纯治疗全脑放疗（23例，41%）。结果，乳腺癌确诊至软脑膜转移进展的中位时间为4.3年。
根据生存曲线分析，鞘内注射曲妥珠单抗、鞘内注射化疗、全脑放疗的6个月颅髓无进展生存率分别为44%、18%、26%，12个月总生存率分别为54%、10%、19%。4例鞘内注射曲妥珠单抗治疗患者实现颅脊控制>10个月。鞘内注射疗法的耐受性良好，治疗所致住院患者仅3例。该研究结果表明，HER2阳性乳腺癌软脑膜转移应该考虑鞘内注射曲妥珠单抗。
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