评估瑞格菲尼/瑞戈非尼治疗晚期尤文肉瘤的疗效和安全性

　　瑞格菲尼(瑞戈非尼)用于肝癌二线治疗的疗效十分显着，这对肝癌患者来说是最好的福音，但其实，不仅对于肝癌，瑞戈菲尼用于恶性胶质瘤、胆管癌，软组织肉瘤等多种实体瘤的治疗结果也是非常可喜，值得癌症患者期待。下面就来了解一下瑞格菲尼用于治疗骨和软组织来源的晚期尤文肉瘤(EWS)的临床结果。

　　此项单臂II期研究旨在：评估瑞格菲尼治疗EWS的疗效和安全性。入组患者为既往至少接受过一线治疗进展后6个月内的EWS患者，患者年龄>18岁，ECOG 0-2分，器官功能良好，而且要求患者既往没有接受过口服激酶抑制剂。主要终点为：8周的PFS，若要检验PFS8w为50% vs 25%，需入组30例患者。2014年9月~2016年3月，在美国14个研究中心共入组30例患者，这些患者中位年龄32岁，范围在19-65之间，男性患者20例，女性患者10例。ECOG 0/1/2=16/13/1； 12例（骨），18例（软组织），中位治疗线数5，范围1-10。用药剂量：瑞格菲尼用药为160mg/d，qd X21d，q28d，可以根据毒性和AE进行剂量调整。

　　不良反应：最常见的不良反应为：乏力、腹痛、腹泻、低钾血症、口腔粘膜炎、中心粒细胞减少和皮疹（各1例），常见的3度毒性为：低磷酸盐血症（6例）、高血压（2例）、ALT升高（2例），没有报道有4度毒性。其中有13例患者进行过≥1次的剂量减低，最常见的原因为低磷酸盐血症（7例），2例患者因为毒性而选择暂停用药。1例患者在入组30天后死亡，但是并没有报道瑞格菲尼相关的死亡。此次研究达到主要终点，瑞格菲尼毒性与既往报道相似。研究结果：①这些患者的中位PFS为3.6月（95%CI 2.8-3.8m），PFS为73%；②最佳疗效为PR/SD/PD，不可评价的患者分别为3/18/7/2例，RR为10%；③2例PR患者检测到EWSR1融合（FISH法），另1例PR患者为CIC-DUX4融合

　　详情请访问  瑞格菲尼  https://rgfn.kangantu.com/