原发性肝癌是世界范围内主要死亡原因之一。尽管各种肝癌治疗方法，如根治性外科切除、肝脏移植、局部消融治疗、动脉化疗栓塞、放疗、系统性化疗等近年来发展迅速，但仍存在临床疗效欠佳、5年生存率低的问题。近10年来，随着对肝癌基础研究的深入，肝癌发生发展信号转导通路的明确，以索拉非尼（Sorafenib）为代表的分子靶向药物，延长了进展期肝癌的生存时间，改善了患者的生存质量。
分子靶向药物简介：可以通过阻断HCC细胞或相关细胞的信号转导，控制细胞致癌基因表达的改变，在不损伤正常细胞的情况下产生抑制或杀死肿瘤细胞的效果。目前多靶点激酶抑制剂索拉非尼已应用于HCC的临床治疗，同时包括舒尼替尼，抗表皮细胞生长因子受体（EGFR）药物如厄罗替尼、西妥昔单抗、帕尼替尼。
抗VEGF药物贝伐单抗，以及mTO通路药物如依维莫司、西罗莫司等靶向药物在肝癌的治疗上也进行了相关的临床试验研究，相关作用靶点及全部临床试验数量。
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