骨髓增生异常综合征（MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，而血小板减少症是导致患者死亡的主要原因之一，目前现有的治疗方法还不充分。艾曲博帕(Promacta)作为第一个口服血小板生成素受体激动剂，于2008年11月获得FDA批准用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少。最近，一项2期研究评估了艾曲博帕能否缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。
该研究是一项单盲、随机、对照性2期试验，纳入了低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30×109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。按照2：1，患者被随机分配至艾曲博帕组（50 mg~300 mg）或安慰剂组，至少治疗24周或直至疾病进展。该研究的第1阶段的主要研究终点是治疗24周内达到血小板缓解的患者比例以及安全性。
该研究的第1阶段共纳入90例患者，中位随访期为11周。艾曲博帕组中，28/59（47%）名患者发生了血小板缓解，而安慰剂组中有1/31（3%）的患者发生了血小板缓解。随访期间，21名例患者发生了至少1次严重出血事件，安慰剂组中出血患者的比例远高于 艾曲博帕 组（42% vs 14%）。艾曲博帕组有27（46%）名患者发生了52个3~4级不良反应，而安慰剂组有5名（16%）患者发生了9个不良事件；7/59（12%）名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与，而安慰剂组为5/31（16%）。该研究表明，对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言，艾曲博帕有效提高了血小板计数水平，降低了出血事件发生率，耐受性良好。
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