新药尼拉帕尼(Niraparib)的Ⅲ期临床试验结果显示，聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂尼拉帕尼可以显着延长铂类药物敏感的复发性卵巢癌患者的无进展生存时间（PFS）。这一发现是临床晚期卵巢癌患者治疗上的重大突破。该项Ⅲ期研究入组553例在接受至少两种铂类为基础的治疗方案后，将PARP抑制剂作为维持治疗的卵巢癌复发患者，以确定这些患者是否携带种系BRAC突变（203例，）或非种系BRCA突变（350例）。
研究者将患者以2︰1的比例分配接受尼拉帕尼 300 mg或安慰剂每日一次的治疗，直至疾病进展，不可接受的毒性，死亡，撤销知情同意书或随访失踪，治疗终止。由于血液毒性，治疗应停止多达28天，之后以较低的剂量重新开始。结果显示，相比安慰剂对照组，尼拉帕尼使携带BRAC基因突变患者的PFS明显更长（21.0个月 vs 5.5个月；HR=0.27，P<0.0001）。在不携带BRAC基因突变患者和安慰剂组患者中结果相似（9.3个月vs 3.9个月；HR=0.45，P<0.0001）。
在未携带BRCA基因突变但存在同源重组修复缺失（HRD）的患者中，尼拉帕尼组与安慰剂组相比，中位PFS显着改善（12.9个月vs 3.8个月；HR=0.38，P<0.0001）。最常见的3-4级不良反应事件为血小板减少，贫血以及嗜中性粒细胞减少，干预组患者的发生率分别为33.8%，25.3%和19.6%。无患者死亡。这一里程碑式的临床结果给卵巢癌患者们带来了福音。
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