胆管癌是种罕见癌症，预后差，一线治疗后的治疗选择和结果尚不明确，二线治疗的中位生存期不足5个月。曲美替尼和达拉非尼的联合疗法在BRFA V600E突变的甲状腺未分化癌、黑色素瘤和肺癌中是有效的，而在胆管癌中，BRAF V600E的突变概率在0~20%，那曲美替尼和达拉非尼联合治疗有此突变的胆管癌效果怎么样呢？
在一项非盲、Ⅱ期试验中，9种罕见肿瘤类型（包括胆管癌）的BRAF V600E突变患者将接受达拉非尼(120mg,bid)+曲美替尼(2mg,qd)治疗，直到出现不可耐受的毒性、疾病进展或死亡。研究共纳入33名胆管癌患者，其中有30名（91%）患者检测到BRAF V600E突变。最终32名患者被评估，研究者评估的ORR为41%。数据截止时，13名患者中有6名患者仍在接受治疗，7名患者缓解持续时间≥6个月。mPFS为7.2个月，mOS为11.3个月
在≥3名患者中发生了3/4级不良反应事件，包括γ-谷氨酰转移酶升高(n=3,9%)和白细胞数减少(n=3,9%)。结论达拉非尼联合曲美替尼在胆管癌患者中显示出了有前景的疗效，并具有良好的安全性，胆管癌患者应当考虑BRAF基因检测，对于BRAF V600E突变的胆管癌患者应当考虑达拉非尼联合曲美替尼的治疗方案。
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