NEJM发表PACE II期临床研究结果显示，帕纳替尼(Ponatinib)对于酪氨酸激酶（达沙替尼或尼罗替尼）治疗无效或不能耐受、或者具有BCR-ABL T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ph+ALL)患者具有明显的抗白血病活性，慢性期CML的细胞学缓解率为56%、加速期CML的细胞学缓解率为39%、ph+ALL的细胞学缓解率为47%，但9%的患者发生严重的动脉血栓。
帕纳替尼是一种口服的BCR-ABL突变或未突变（包括BCR-ABL伴有酪氨酸激酶抑制剂难治性苏亮氨酸315位点突变，T315I）的强效酪氨酸激酶抑制剂。美国FDA 于2012-12-14快速批准帕纳替尼用于酪氨酸激酶治疗无效或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性髓细胞白血病(CML)及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ph+ALL)。该批准基于PACE研究结果。具体药物用法为帕纳替尼 45mg 空腹口服 1/日。
帕纳替尼治疗过程中常见的不良反应有：最常见非-血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。
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