近年来，细胞治疗与靶向药物基础研究成果转化至临床应用的效率极高。多种靶向药物已经开展了临床Ⅱ期或Ⅲ期试验，初步显示较好疗效。布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK）是目前临床研究治疗B细胞类肿瘤及B细胞类免疫疾病的研究热点。第一代BTK抑制剂依鲁替尼（伊布替尼）已于2016被FDA批准用于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。
而本届ASH上，国家临床试验网络研究的多中心Ⅲ期研究Alliance A041202，研究纳入了547名CLL患者，分为三组，分别接受苯达莫司汀加利妥昔单抗、依鲁替尼单药与依鲁替尼加利妥昔单抗治疗。结果显示，初治CLL老年（> 65岁）患者，相比标准治疗方案苯达莫司汀联合利妥昔单抗，依鲁替尼单独或联合利妥昔单抗方案的无进展生存（PFS）显著延长，将有望成为65岁以上CLL患者新的标准治疗方案。
CLARITY研究表明，研究者采用依鲁替尼（伊布替尼）＋venetoclax治疗CLL患者，12个月时骨髓微小残留病灶（MRD）阴性率高达81%，12个月 ORR超过90%。另一项Ⅲ期研究（MURANO），venetoclax＋利妥昔单抗方案的3年PFS率达到85%。venetoclax是一种BCL-2抑制剂。
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