骨髓生成不良症候群（MDS）为造血细胞的恶性疾病，患者常因红血球生成功能不佳而有贫血的现象，估计全美每年约有7,000到12,000个新的病例被诊断出来，可能发生于各个年龄层，但主要仍是六十岁以上族群居多。这些患者使用雷利度胺(lenalidomide)后显示，对于红血球生成细胞有恢复的效果，可以使他们不再依赖输血，尤其在骨髓生成不良症候群分类中，属于第五对染色体长臂间隙基因缺损者，其治疗反应率为最佳。
在一项研究3中，43名需要依赖输血（32名）或具贫血症状（11位）的骨髓生成不良症候群患者，他们以28天为一治疗周期，分别每天使用25毫克、10毫克，及每天10毫克，但只使用21天，持续治疗16周，进行药物反应之评估。其中有24位（56%）患者对治疗有反应，在32位原需依赖输血的患者中，已有20位（63%）不需再输血，而原本11位不需依赖输血的患者，有1位血红素增加超过2 g/dl，有3位患者的输血依靠度降低了50%，患者血红素中位数为13.2g/dl (范围：11.5-15.8)，追踪中位数为81周(范围：42-110)后，不需依赖输血的持续期中位数并未达到。如前所言，细胞遗传学与治疗反应率有明显关联性，其中治疗反应率最高为第五对染色体长臂缺损型83%，其次为正常细胞核型57%，而其它异常核型的反应率仅为12%。
治疗期间因为白血球减少，或血小板减少的关系，有25位患者(58%)必须中断治疗或降低剂量；这也是本项试验中最常见的副作用，嗜中性白血球减少症（65%，皆超过第三级）及血小板减少症（74%；54%超过第三级）仍是最常见的副作用，其它副作用则较轻微且少见。同时，雷利度胺也被研究用于其它血液恶性疾病，如骨髓纤维变性、慢性淋巴性白血病、淀粉样变性病Waldenstrom氏大球蛋白血症，目前初步的研究结果都蛮令人振奋的。
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