胃肠道问质瘤好发于胃肠道，且具有特殊的组织学特征，是C—kit(CD117细胞表面抗原)阳性的问质肿瘤。手术切除是目前GIST惟一的根治手段，但复发率高；其对化放疗相对不敏感。选择性酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼临床应用疗效好，逐渐成为GIST靶向治疗的典范。但原发性和继发性伊马替尼耐药者以及伊马替尼的持续应用时间等均是临床的一大难点。新的酪氨酸激酶抑制剂索坦对伊马替尼耐药的GIST效果显着，令人鼓舞。
I/Ⅱ期针对GIST的研究结果及长期随访证实，其对伊马替尼治疗失败或不耐受的GIST患者，可获得较好的临床疗效和生存期，与对照组相比，中位疾病进展时间(TTP)、疾病无进展生存期(PFS)和有效率(RR)优势显着，一项Ⅲ期随机双盲安慰剂对照多中心研究以索坦治疗转移性和(或)不能手术切除、耐伊马替尼的GIST患者，索坦剂量为口服一日50mg，连用4周后间隔2周，以6周为一治疗周期，与安慰剂组比较，患者中位TTP和中位PFS延长4倍以上。
前者中位TTP为27．3周，后者为6．4周(P<0．0001)，两者部分缓解率(PR)分别为6．8％和0，Demetri等报道，312例伊马替尼治疗无效或不能耐受的晚期GIST患者随机分组，研究组共207{~0，给予索坦一El50mg，用药4周后间隔2周，以6周为一周期，结果，与安慰剂组(105例)相比，治疗组TTP明显延长至27．3周(95％置信区间C，：16．0～32．1)，而安慰剂组仅为6．4周(95％Cl：4．4～10．0，P<0．0001.索坦与治疗相关的常见不良反应是疲劳，腹泻，皮肤脱色和恶心，一般可耐受。
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