最近一位骨髓增殖性疾病患者询问：鲁索替尼（芦可替尼）是一种治疗什么的药，鲁索替尼只能治疗JAK2V617F突变类型的骨髓增殖性肿瘤吗？简单来说，鲁索替尼是一种治疗骨髓纤维化的靶向药，但鲁索替尼并不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂，而是通过综合JAK1位点，发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。
因此，对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤，无论是不是JAK2V617F突变，均能获得良好的疗效。换句话来说就是，鲁索替尼针对JAK12外显子突变，CALR、MPL等突变，甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤，均有疗效。不过鲁索替尼并不能逆转病情，患者在服药期间需要严格遵从医嘱，剂量合理性服用。
目前，鲁索替尼（芦可替尼）已获全球50多个国家批准，包括我国，商品名为捷恪卫。诺华从Incyte公司授权获得鲁索替尼在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予鲁索替尼治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前，Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售，用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。
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