众所周知，鲁索替尼（芦可替尼）是治疗骨髓纤维化的药物，那鲁索替尼治疗老年患者疗效会受影响吗？近日，《Br J Haematol》上发表的一项对291名老年患者进行的多中心研究，考察了鲁索替尼治疗骨髓纤维化老年患者的有效性。入组患者年龄均为≥65岁骨髓纤维化患者，旨在评估年龄和分子基因型对应答、毒性和生存期的影响。
通过二代测序（NGS）方法评估了69名开始鲁索利替尼治疗时具有外周血液样本的患者的额外突变。结果：与老年患者（65~74岁）相比，更老的患者（≥75岁）对鲁索替尼的应答相当，但是药物诱导的贫血和血小板减少症的发生率更高，且生存结局更差。然而，两年龄组鲁索替尼停药率相当。各年龄组分子异常的数量和类型相当。
然而，存在高分子风险（HMR）突变可显著影响生存期。的确，具有＜2个HMR突变基因的更老患者与具有≥2个HMR突变的老年患者的生存期相似。结论：鉴于应答不受年龄的影响，老年患者不应限制鲁索替尼（芦可替尼）给药。HMR突变的NGS分析也证实了在更老患者中的强烈预测价值。
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