2013年和2014年的两项帕金森模型临床前研究显示尼洛替尼具有神经保护作用。与此同时,另外几项帕金森模型临床前研究也显示,抑制c-Abl酶同样具有神经保护作用。这就为我们临床测试尼洛替尼提供了动力。最近公布的一项小范围非盲尼洛替尼用于晚期帕金森病患者的临床试验结果,还包括了尼洛替尼对α-突触核蛋白脊髓液和多巴胺功能成像扫描的影响。以上试验显示,该药物耐受性良好,试验患者报告运动和认知功能均有所改善。
虽然这些结果令人鼓舞,然而研究人员非常清楚,在任何帕金森临床非盲研究中,安慰剂的作用不可忽视。尽管如此,福克斯基金会仍然认为,这些试验结果支持更大力度的进一步研究。那么帕金森患者该如何服用尼洛替尼呢?在患者现有的服药方案中添加尼洛替尼前,务必耐心等候进一步安全数据报告的出现。首先,该药物在临床环境下的系统验证试验还有待实施,并且该药物用于帕金森病患者一定有效的证据数据仍不充分。最后就是该药物对于患者的安全性,毕竟我们在讨论的是一款需要长期服用的药物。癌症治疗对患者身体的伤害尽人皆知。
虽然治疗帕金森病,患者也可能只需服用很小剂量的尼洛替尼,但是我们必须了解药物的远期副作用。为什么治疗帕金森病只需要小剂量尼洛替尼?我们知道,在癌症治疗中我们需要将患者机体的识别和降解系统调至“过载”运行状态,以便能够耗尽所有癌细胞。而治疗帕金森病,只需要使识别系统趋于正常工作,所以不需要很大的药量。然而,我们不知道小剂量尼洛替尼是否可以起到对脑内c-Abl的抑制作用。
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