室管膜下巨细胞型星形细胞瘤(SEGA)是一种罕见的中枢神经系统肿瘤,期导致猝死和其它风险很高。手术切除是SEGA的标准治疗方法,但手术后有肿瘤复发或引发并发症的风险。最近有研究证实mTOR抑制剂可以缩小SEGA病灶,为治疗提供了一种新的选择,依维莫司(飞尼妥)就是一种mTOR抑制剂,那它能否缩小患者病灶呢?
依维莫司是2010年被美国FDA批准治疗SEGA的,相关临床研究显示:当依维莫司血药浓度为3~15 μg/L,治疗时间为3~47个月时,SEGA的体积平均减少了30%~50%。然而,依维莫司要连续使用,有些病例在停用雷帕霉素时SEGA又会再次生长。因此手术切除是SEGA的标准治疗方法,mTOR抑制剂依维莫司可用于需要临床干预但不适宜手术治疗的患者。
有研究发现对于经历过手术切除但并未完全切除的SEGA患者,术后使用依维莫司(飞尼妥)治疗后总体上使SEGA的体积减小50%左右,这种联合手术切除和雷帕霉素抑制剂药物的治疗方法可以使肿瘤缩小或保持稳定,这可能是一种治愈SEGA患者的新方法。除了室管膜下巨细胞型星形细胞瘤,依维莫司获批的适应症还有晚期肾癌和进展期胰腺神经内分泌瘤。
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