美国MD安德森癌症中心的一项研究曾对148例初诊CML患者应用尼洛替尼（400 mg、bid）一线治疗，最长随访时间为7年，中位随访59个月。结果显示，治疗第1、5、7年的完全细胞遗传学反应（CCyR）率分别为89%、94%和97%，MMR率分别为76%、87%和93%，MR4.5率分别为39%、76%和83%；治疗第1、5、7年，总生存（OS）率分别为98%、88%和88%，无事件生存（EFS）率分别为91%、83%和77%；51例（34%）患者由于心血管事件（CVE）（4%）、慢性期耐药（3%）、急变（5%）以及非CML相关性死亡（5例）而停止治疗。
该研究证实了尼洛替尼一线治疗初诊CML-CP患者可获得良好的疗效和长期生存结局，不良反应可接受。需要注意的是，该研究采用的尼洛替尼一线治疗剂量（400 mg、bid）高于适应证中的标准一线剂量（300 mg、bid）。
另一项单臂、开放性、多中心的研究ENESTnext的最终结果也显示，初诊CML-CP患者经尼洛替尼治疗后可达到深层分子学反应（MR）。该研究纳入128例患者，予尼洛替尼（300 mg、bid）治疗2年后，达到MMR和MR4.5的患者分别占73.4%和26.6%；所有达到MR4.5的患者在3个月时检测BCR-ABL1IS≤10%；MR率与ENESTnd研究的2年随访结果一致。
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