众周知，EGFR突变是非小细胞肺癌（NSCLC）最多见的突变。EGFR突变类型繁多，目前已知的EGFR突变类型中，19外显子缺失（del）、21外显子插入（ins）及T790M位点的突变都具有相应获批的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗，疗效也非常可观。然而，大约有10%的EGFR突变为罕见型，针对EGFR罕见突变类型却无明确的有效靶向药，之前一般都用不可逆TKI抑制剂（如阿法替尼）治疗，但疗效不稳定。
奥希替尼（osimertinib）为EGFR T790M突变的TKI，俗称“9291”，是个强效的不可逆3代EGFR-TKI。在最近的2018年WCLC上报道了该药治疗罕见EGFR突变NSCLC患者的首个临床证据。本试验为II期开放、多中心的单臂试验，时间段为2016年3月-2017年10月。纳入标准为EGFR+的晚期NSCLC患者，未接受过EGFR-TKI治疗，且排除了19del、L858R、T790M及20ins突变类型。试验共纳入35例患者，奥希替尼给药方式为80mg，qd。主要终点为客观反应率（ORR），次要终点为无进展生存期（PFS）、总体生存时间（OS）、安全性及生活质量观察。
奥希替尼对携带EGFR罕见突变的NSCLC患者具有很好的抗癌性，能有效的减小肿瘤体积，并且在脑转移患者中同样发挥了一定的治疗效果。结合基线特征及试验结果分析，奥希替尼一线治疗EGFR罕见突变有很好的疗效，有望成为EGFR罕见突变NSCLC患者的首选用药。此外，奥希替尼的临床安全性是可控的
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