晚期原发性肝癌患者伴有肝外转移或血管侵犯，生存期短，索拉非尼是目前唯一被批准用于晚期肝癌治疗的一线药物，能延长中位生存期2～3个月。来那度胺（lenalidomide）具有很好的免疫调节和抗血管新生效果，在晚期肝癌治疗中展现了较好的抗肿瘤效应。那来那度胺能否二线治疗晚期肝癌呢？一项Ⅱ期临床研究中所有患者接受来那度胺25 mg，po，qd治疗，每治疗3周停药1周，患者接受治疗直至疾病进展或无法耐受药物。
研究最终纳入55名患者，均为服用索拉非尼后出现疾病进展。患者疾病控制率（完全或部分应答，或持续疾病稳定状态超过8个周）53%，6个月无进展生存率为9.1%（95%CI：1.5%~16.7%），中位无进展生存期为1.8个月（95%CI：0～3.8），中位总生存时间为8.9个月（95%CI：7.3～10.6）。早期甲胎蛋白应答与更高的疾病控制率（76% vs. 22%，P=0.001）以及更长的无进展生存期（P=0.020）显着相关。
血管应答与治疗结局无明显相关性。在治疗前，外周血淋巴细胞中B细胞比例更高的患者有更好的疾病控制率（70% vs. 36%，P=0.010），更长的无进展生存期和总生存期。来那度胺（lenalidomide）的不良反应主要为中性粒细胞减少症，转氨酶升高，皮疹，皮肤瘙痒，感染。这项研究初步展现了来那度胺作为二线治疗用药治疗晚期肝癌的前景。
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