在3期随机临床试验中,威罗菲尼和达拉菲尼可选择性作用于 V600 BRAF 突变的进展性黑色素瘤,目前威罗菲尼(vemurafenib)已被批准用于治疗BRAF V600E 突变的而黑色素瘤。那威罗菲尼是否对 BRAF V600E 突变的非小细胞肺癌(NSCLC)也有效呢?在 NSCLC 患者中,BRAF阳性患者中有一半具有V600E突变。根据数据资料发现,目前仅报道过2 例 BRAF V600E 突变的进展型 NSCLC 患者服用威罗菲尼获益。
一例报道患者在 3 周时显效, 但是死于充血性心衰,这与靶向治疗不相关。另一例报道显示,患者 2 线治疗使用威罗菲尼, 使用 PET-CT 随访 6 周,治疗完全有效,但是二者都没有脑转移。目前没有 BRAF 抑制剂治疗 NSCLC 脑转移有效的报道。作者报道了威罗菲尼治疗 BRAF V600E 突变的女性 NSCLC 患者 4 个月有效,患者具有多发转移灶包括头部。
这是首次报道 BRAF V600E 突变 NSCLC 脑转移患者一线使用威罗菲尼(vemurafenib)治疗有效。这一病例支持了目前正在进行的研究 BRAF 抑制剂治疗 BRAF 突变 NSCLC 患者的作用,证实了威罗菲尼治疗有颅内转移灶的 BRAF 突变 NSCLC 患者有效。不过需要进一步评价 BRAF 突变 NSCLC 的临床和分子特点, 以便更好的判断这类药物的治疗作用。
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