骨肉瘤是最常见的来源于间叶组织的原发于骨骼的高级别肉瘤，相比其他瘤种，骨肉瘤治疗较为困难。尽管联合使用化疗及手术治疗，仍有四分之三的患者会出现肿瘤转移，而在90%的转移部位是肺部。 持续性血管生成是恶性肿瘤的典型特征，阿帕替尼（Apatinib）作为一种有效抑制肿瘤血管生成的靶向药物，能否用于治疗骨肉瘤肺转移呢？
一项研究纳入10例骨肉瘤肺转移患者，均为一线化疗失败，使用阿帕替尼作为单一药物治疗。所有患者至少存在1个可测量的骨肉瘤肺转移病灶。观察指标包括：无进展生存期（PFS），总生存期（OS），客观反应率（ORR），疾病控制率（DCR）和治疗相关不良反应（AE）。采用实体肿瘤评价标准（RECIST）评估肿瘤治疗效果。本研究中的10名患者接受阿帕替尼治疗2-16个月，中位数用药时间为7.5个月。中位PFS为7.5个月。
阿帕替尼（Apatinib）用药后6月、8月和10月的PFS率分别为60%、40%和26.6%。中位OS为14个月。阿帕替尼治疗6个月后，2例患者获得部分缓解，5例患者病情稳定，3名患者疾病的进展。在6个月的随访中，ORR为20.0%，DCR为70.0％。1-2级的手足综合征是最常见的治疗相关AE。没有与药物有关的严重发生。AE一线化疗失败后，阿帕替尼单药治疗骨肉瘤肺转移表现出有效性和可接受的安全性。
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