骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上表现极大的降低了 MF 患者的生活质量。鲁索替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，而研究认为 MF 的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。
英国盖斯医院的 Harrison 教授等开展了一项随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期临床试验，旨在分析鲁索替尼治疗 MF 患者的有效性及安全性。在治疗过程中，鲁索替尼组的 146 例患者一直坚持原有治疗，而 BAT 组的 73 例患者中有 45 例中途转至鲁索替尼组进行治疗。经过随访发现，在原有的鲁索替尼组 146 例患者中，41 例患者达到脾脏体积减小 ≥ 35%，比率为 28%；BAT 组患者却无 1 例患者达到此项标准。且值得注意的是：在 BAT 组转至鲁索替尼组治疗的 45 例患者中，有 19 例曾达到过脾脏体积减小 ≥ 35% 的标准，达到率为 42.2%。
随访发现，鲁索替尼组患者的中位总体生存时间（OS）仍未达到，而 BAT 组仅为 4.1 年（鲁索替尼组优于 BAT 组），进一步采用意向性分析（ITT）得知：鲁索替尼组患者的死亡率比 BAT 组减少 33%。此外，鲁索替尼组脾脏反应维持的时间也是优于 BAT 组的。 安全性方面，两组患者的不良事件发生率并无明显差异，且在非血液学不良事件方面，鲁索替尼组是低于 BAT 组的。血液学不良事件发生率基本相当。本研究中采用 JAK1/2 抑制剂鲁索替尼治疗（15 mg 或 20 mg，Bid）MF 患者，效果佳，多数患者脾脏体积减小 35%，且安全性较好，总体来说，鲁索替尼可有效治疗 MF 患者，或许可成为以后治疗 MF 的方向。
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